जलद प्रवेशासाठी औषधे पुन्हा वापरणे
ड्रग रिपरपोसिंग हे नवीन उपचार किंवा वैद्यकीय स्थितीसाठी विद्यमान औषध वापरण्याचे तंत्र आहे ज्यासाठी ते आधी सूचित केले गेले नव्हते.
यामुळे एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (EB) आणि इतर दुर्मिळ आजार असलेल्या लोकांसाठी एक रोमांचक संधी निर्माण होते, जिथे नवीन औषध विकसित करण्याचा उच्च खर्च (प्रति औषध £1 अब्ज पर्यंत) आणि बाजारात येण्याचा वेळ (१०-२० वर्षे) यामुळे ते औषध कंपन्यांसाठी व्यावसायिकदृष्ट्या अप्रिय बनते.
तुलनेने औषध पुन्हा तयार करण्यासाठी सामान्यत: प्रति औषध £500k पर्यंत खर्च येतो आणि त्याला 2 वर्षे लागू शकतात.
खाली दिलेला तक्ता पहा ज्यामध्ये नवीन औषध उपचार विकसित करण्याच्या टाइमलाइनची तुलना ड्रग रिपरपोजिंग टाइमलाइनसह करते.
काही अनपेक्षित साइड इफेक्ट्स असल्यास सुरुवातीला क्लिनिकल चाचण्या फक्त थोड्या लोकांवर केल्या जातात, याला फेज 1 म्हणून ओळखले जाते. जर या टप्प्यात नवीन उपचार सुरक्षित असल्याचे दिसून आले, तर लक्षणे असलेल्या अधिक लोकांवर चाचणी केली जाऊ शकते. फेज 2 चाचणीमध्ये. तथापि, जर चाचणी केली जात असलेली उपचार आधीच वापरात असेल आणि दुसऱ्या स्थितीवर यशस्वीरित्या उपचार करत असेल तर, फेज 1 वगळला जाऊ शकतो कारण उपचार आधीच सुरक्षित असल्याचे दर्शविले गेले आहे. याला ड्रग रिपरपोसिंग म्हणतात, आणि हा आमचा मुख्य भाग आहे ईबी संशोधन धोरण.
सर्व प्रकारच्या ईबी असलेल्या लोकांसाठी औषधांचे पुन:उत्पादन हे प्रभावी औषध उपचार सुरक्षित करण्याचा संभाव्य मार्ग आहे, कारण त्यात स्टेज 1 समाविष्ट नाही. हे स्वस्त देखील आहे कारण ते संबंधित परिस्थितींवर यशस्वीरित्या उपचार करण्यासाठी वापरल्या जाणाऱ्या विद्यमान औषधांच्या वैद्यकीय चाचणीवर केंद्रित आहे.
EB साठी NHS मध्ये आधीच उपलब्ध औषधे आहेत जी सोरायसिस आणि एटोपिक डर्माटायटीस (गंभीर एक्जिमा) सह इतर दाहक त्वचेच्या स्थितींवर यशस्वीरित्या उपचार करतात, ज्यामुळे फोड येणे आणि जीवनाची एकूण गुणवत्ता यासारख्या EB लक्षणांमध्ये लक्षणीय सुधारणा होऊ शकते. ईबीच्या उपचारांसाठी या औषधांची प्रभावीता सिद्ध करण्यासाठी चाचणी करणे आवश्यक आहे क्लिनिकल ट्रायल्स.
आमची EB संशोधन रणनीती प्रत्येक प्रकारच्या EB साठी जीवन बदलणारे उपचार सुरक्षित करण्यासाठी औषधांच्या पुनर्प्रयोजनातील गुंतवणुकीला प्राधान्य देते.
उपचार कसे कार्य करतात आणि EB चे लक्षण कसे उद्भवते हे समजून घेऊन, EB संशोधक पुन्हा वापरण्याची क्षमता असलेले उपचार ओळखू शकतात.
तज्ञ डॉक्टर काही EB रूग्णांना 'ऑफ-लेबल' उपचार करून पाहण्याची संधी देऊ शकतात. याचा अर्थ EB व्यतिरिक्त इतर स्थितीवर उपचार करण्याचा परवाना आहे. ते परिणामांचा काळजीपूर्वक अभ्यास करतात आणि केस स्टडी म्हणून त्यांचे निकाल प्रकाशित करतात. तथापि, उपचार पुन्हा सुरू करण्यासाठी, ए क्लिनिकल चाचणी सुरुवातीच्या केस स्टडीमध्ये दिसून आलेले सकारात्मक परिणाम केवळ संधीमुळे आले नाहीत याची खात्री करण्यासाठी अधिक रुग्णांचा समावेश करणे आवश्यक आहे.
औषध पुन्हा तयार करण्याची प्रक्रिया जीव वाचवते हे सिद्ध झाले आहे.
तुम्ही स्वत: पुन्हा तयार केलेली औषधे वापरली असतील. जेव्हा कोविड-19 साथीचा रोग सुरू झाला, तेव्हा मदत करू शकतील अशा विद्यमान औषधांचा पुन्हा वापर करण्यासाठी गर्दी होती. डॉक्टरांनी त्यांचे विषाणूचे ज्ञान औषधे निवडण्यासाठी वापरले आणि त्यांचे शिक्षित अंदाज बरोबर आहेत की नाही हे पाहण्यासाठी क्लिनिकल चाचण्या सुरू केल्या.
ऍस्पिरिन हे एक परिचित औषधाचे उदाहरण आहे जे यशस्वीरित्या पुन्हा तयार केले गेले आहे. वेदना, ताप आणि जळजळ विरूद्ध त्याच्या सुरुवातीच्या वापरापासून, आता हृदयविकाराचा झटका आणि स्ट्रोकची शक्यता कमी करण्यासाठी कमी डोसमध्ये वापरली जाते.
काही प्रकरणांमध्ये, एखाद्या औषधाचे दुष्परिणाम पुन्हा निर्माण होण्यास परवानगी देतात, उदाहरणार्थ, व्हायग्रा सुरुवातीला एनजाइनाचा उपचार करण्यासाठी विकसित करण्यात आली होती, परंतु सामान्यतः लक्षात घेतलेल्या साइड इफेक्टमुळे ते इरेक्टाइल डिसफंक्शनवर उपचार करण्यासाठी पुन्हा वापरण्यात आले. तसेच, अँटीबायोटिक्स, अँटी-व्हायरल, स्वयंप्रतिकार रोगांवर उपचार, इतर कर्करोगांसाठी औषधे आणि मूलतः वंध्यत्वास मदत करण्यासाठी वापरल्या जाणाऱ्या औषधांसह स्तनाच्या कर्करोगावर उपचार करण्यासाठी अनेक भिन्न उपचारांचा यशस्वीपणे पुनरुत्थान करण्यात आला आहे.
सोबत राहणारे इतर लोक दुर्मिळ परिस्थिती ट्यूबरस स्क्लेरोसिस, अल्काप्टोन्युरिया, आणि ऑटोइम्यून लिम्फोप्रोलिफेरेटिव्ह सिंड्रोम यांना देखील औषधांच्या पुनरुत्पादन संशोधन आणि क्लिनिकल चाचण्यांचा फायदा झाला आहे ज्यामुळे या परिस्थितींवर उपचार करण्यासाठी विद्यमान औषधांना मान्यता मिळाली.
बऱ्याच औषधांवर अतिरिक्त प्रभाव असतात याचा अर्थ असा होतो की त्यांचा वापर मूळतः परवानाकृत लक्षणांव्यतिरिक्त इतर लक्षणांवर उपचार करण्यासाठी केला जाऊ शकतो. जेथे एक परिणाम त्वचेवर फोड येणे, जळजळ, खाज सुटणे किंवा डाग कमी करणे आहे, ही औषधे विशेषतः EB असलेल्या लोकांसाठी उपयुक्त असू शकतात.
पॉडकास्ट: अंडर द स्किन
ख्रिस ग्रिफिथ्स ओबीई सोबत.
अॅडम कॉक्स यांनी आयोजित केलेल्या 'अंडर द स्किन' या विशेष भागात, प्रोफेसर क्रिस ग्रिफिथ्स ओबीई एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (ईबी) चा व्यक्ती आणि कुटुंबांवर होणारा खोल परिणाम यावर चर्चा करतात.. ते उपचार आणि औषध विकासातील नवीनतम प्रगतीचा सखोल अभ्यास करतात, या क्षेत्रात चालू असलेल्या संशोधनाचे महत्त्व अधोरेखित करतात. या संभाषणात त्वचेच्या इतर आजारांवर देखील चर्चा केली जाते, ज्यामुळे त्वचाविज्ञानविषयक आव्हानांवर व्यापक दृष्टिकोन मिळतो. प्रोफेसर ग्रिफिथ्स त्यांच्या त्वचाविज्ञानातील व्यापक कारकिर्दीतील अंतर्दृष्टी शेअर करतात, ज्यामध्ये DEBRA UK चे स्वतंत्र सल्लागार म्हणून त्यांची भूमिका समाविष्ट आहे., जिथे तो EB शी संबंधित वेदना कमी करण्याच्या उद्देशाने केलेल्या संशोधन उपक्रमांना समर्थन देतो.