जलद प्रवेशासाठी औषधे पुन्हा वापरणे
ड्रग रिपरपोसिंग हे नवीन उपचार किंवा वैद्यकीय स्थितीसाठी विद्यमान औषध वापरण्याचे तंत्र आहे ज्यासाठी ते आधी सूचित केले गेले नव्हते.
यामुळे एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (EB) आणि इतर दुर्मिळ आजार असलेल्या लोकांसाठी एक रोमांचक संधी निर्माण होते, जिथे नवीन औषध विकसित करण्याचा उच्च खर्च (प्रति औषध £1 अब्ज पर्यंत) आणि बाजारात येण्याचा वेळ (१०-२० वर्षे) यामुळे ते औषध कंपन्यांसाठी व्यावसायिकदृष्ट्या अप्रिय बनते.
तुलनेने औषध पुन्हा तयार करण्यासाठी सामान्यत: प्रति औषध £500k पर्यंत खर्च येतो आणि त्याला 2 वर्षे लागू शकतात.
खाली दिलेला तक्ता पहा ज्यामध्ये नवीन औषध उपचार विकसित करण्याच्या टाइमलाइनची तुलना ड्रग रिपरपोजिंग टाइमलाइनसह करते.
सुरुवातीला, काही अनपेक्षित दुष्परिणाम आढळल्यास, क्लिनिकल चाचण्या केवळ थोड्या लोकांवरच केल्या जातात, याला फेज १ (पहिला टप्पा) म्हणतात. जर या टप्प्यात नवीन उपचार सुरक्षित असल्याचे दिसून आले, तर फेज २ (दुसऱ्या टप्प्यातील) चाचणीमध्ये लक्षणे असलेल्या अधिक लोकांवर त्याची चाचणी केली जाऊ शकते. तथापि, जर चाचणी केला जात असलेला उपचार आधीपासूनच वापरात असेल आणि दुसऱ्या आजारावर यशस्वीपणे उपचार करत असेल, तर फेज १ वगळला जाऊ शकतो, कारण तो उपचार आधीच सुरक्षित असल्याचे सिद्ध झालेले असते. याला 'ड्रग रिपरपझिंग' (औषधांचा पुनर्वापर) म्हणतात आणि हा आमच्या ईबी संशोधन धोरणाचा एक महत्त्वाचा भाग आहे.
सर्व प्रकारच्या ईबी असलेल्या लोकांसाठी औषधांचे पुन:उत्पादन हे प्रभावी औषध उपचार सुरक्षित करण्याचा संभाव्य मार्ग आहे, कारण त्यात स्टेज 1 समाविष्ट नाही. हे स्वस्त देखील आहे कारण ते संबंधित परिस्थितींवर यशस्वीरित्या उपचार करण्यासाठी वापरल्या जाणाऱ्या विद्यमान औषधांच्या वैद्यकीय चाचणीवर केंद्रित आहे.
EB साठी, NHS मध्ये आधीपासूनच अशी औषधे उपलब्ध आहेत जी सोरायसिस आणि ॲटोपिक डर्माटायटिस (तीव्र एक्झिमा) यांसारख्या त्वचेच्या इतर दाहक आजारांवर यशस्वीपणे उपचार करतात, ज्यामुळे फोड येणे आणि एकूणच जीवनमान यांसारख्या EB च्या लक्षणांमध्ये लक्षणीय सुधारणा होऊ शकते. तथापि, EB च्या उपचारांसाठी या औषधांची परिणामकारकता सिद्ध करण्यासाठी क्लिनिकल ट्रायल्सद्वारे चाचणी करणे आवश्यक आहे.
आमची EB संशोधन रणनीती प्रत्येक प्रकारच्या EB साठी जीवन बदलणारे उपचार सुरक्षित करण्यासाठी औषधांच्या पुनर्प्रयोजनातील गुंतवणुकीला प्राधान्य देते.
उपचार कसे कार्य करतात आणि EB चे लक्षण कसे उद्भवते हे समजून घेऊन, EB संशोधक पुन्हा वापरण्याची क्षमता असलेले उपचार ओळखू शकतात.
विशेषज्ञ डॉक्टर काही EB रुग्णांना 'ऑफ-लेबल' उपचार करून पाहण्याची संधी देऊ शकतात. याचा अर्थ असा की, त्या उपचाराला EB व्यतिरिक्त इतर आजारावर उपचार करण्यासाठी परवाना दिलेला असतो. ते परिणामांचा काळजीपूर्वक अभ्यास करतात आणि त्यांचे निष्कर्ष एका केस स्टडीच्या स्वरूपात प्रकाशित करतात. तथापि, एखाद्या उपचाराचा पुनर्वापर करण्यासाठी, अधिक रुग्णांचा समावेश असलेली एक क्लिनिकल ट्रायल घेणे आवश्यक असते, जेणेकरून सुरुवातीच्या केस स्टडीमध्ये दिसलेले सकारात्मक परिणाम केवळ योगायोगामुळे नव्हते याची खात्री करता येईल.
औषध पुन्हा तयार करण्याची प्रक्रिया जीव वाचवते हे सिद्ध झाले आहे.
तुम्ही स्वत: पुन्हा तयार केलेली औषधे वापरली असतील. जेव्हा कोविड-19 साथीचा रोग सुरू झाला, तेव्हा मदत करू शकतील अशा विद्यमान औषधांचा पुन्हा वापर करण्यासाठी गर्दी होती. डॉक्टरांनी त्यांचे विषाणूचे ज्ञान औषधे निवडण्यासाठी वापरले आणि त्यांचे शिक्षित अंदाज बरोबर आहेत की नाही हे पाहण्यासाठी क्लिनिकल चाचण्या सुरू केल्या.
ऍस्पिरिन हे एक परिचित औषधाचे उदाहरण आहे जे यशस्वीरित्या पुन्हा तयार केले गेले आहे. वेदना, ताप आणि जळजळ विरूद्ध त्याच्या सुरुवातीच्या वापरापासून, आता हृदयविकाराचा झटका आणि स्ट्रोकची शक्यता कमी करण्यासाठी कमी डोसमध्ये वापरली जाते.
काही प्रकरणांमध्ये, एखाद्या औषधाचे दुष्परिणाम पुन्हा निर्माण होण्यास परवानगी देतात, उदाहरणार्थ, व्हायग्रा सुरुवातीला एनजाइनाचा उपचार करण्यासाठी विकसित करण्यात आली होती, परंतु सामान्यतः लक्षात घेतलेल्या साइड इफेक्टमुळे ते इरेक्टाइल डिसफंक्शनवर उपचार करण्यासाठी पुन्हा वापरण्यात आले. तसेच, अँटीबायोटिक्स, अँटी-व्हायरल, स्वयंप्रतिकार रोगांवर उपचार, इतर कर्करोगांसाठी औषधे आणि मूलतः वंध्यत्वास मदत करण्यासाठी वापरल्या जाणाऱ्या औषधांसह स्तनाच्या कर्करोगावर उपचार करण्यासाठी अनेक भिन्न उपचारांचा यशस्वीपणे पुनरुत्थान करण्यात आला आहे.
ट्यूबरस स्क्लेरोसिस, अल्काप्टोनुरिया आणि ऑटोइम्यून लिम्फोप्रोलिफेरेटिव्ह सिंड्रोम यांसारख्या दुर्मिळ आजारांनी ग्रस्त असलेल्या इतर लोकांना देखील औषध पुनर्वापर संशोधन आणि क्लिनिकल चाचण्यांचा फायदा झाला आहे, ज्यामुळे या आजारांवर उपचार करण्यासाठी अस्तित्वात असलेल्या औषधांना मंजुरी मिळाली.
बऱ्याच औषधांवर अतिरिक्त प्रभाव असतात याचा अर्थ असा होतो की त्यांचा वापर मूळतः परवानाकृत लक्षणांव्यतिरिक्त इतर लक्षणांवर उपचार करण्यासाठी केला जाऊ शकतो. जेथे एक परिणाम त्वचेवर फोड येणे, जळजळ, खाज सुटणे किंवा डाग कमी करणे आहे, ही औषधे विशेषतः EB असलेल्या लोकांसाठी उपयुक्त असू शकतात.
पॉडकास्ट: अंडर द स्किन
ख्रिस ग्रिफिथ्स ओबीई सोबत.
अॅडम कॉक्स यांनी सादर केलेल्या 'अंडर द स्किन'च्या विशेष भागात, प्राध्यापक ख्रिस ग्रिफिथ्स ओबीई यांनी एपिडर्मोलायसिस बुलोजा (EB) या आजाराचा व्यक्ती आणि कुटुंबांवर होणाऱ्या गंभीर परिणामांवर चर्चा केली आहे . त्यांनी उपचारांमधील आणि औषध विकासातील नवीनतम प्रगतीचा सखोल आढावा घेतला असून, या क्षेत्रातील चालू संशोधनाचे महत्त्व अधोरेखित केले आहे. या चर्चेत त्वचेच्या इतर आजारांवरही स्पर्श केला आहे, ज्यामुळे त्वचारोगविषयक आव्हानांवर एक व्यापक दृष्टिकोन मिळतो. प्राध्यापक ग्रिफिथ्स यांनी त्वचारोगशास्त्रातील त्यांच्या विस्तृत कारकिर्दीतील अनुभव सांगितले आहेत, ज्यात DEBRA UK चे स्वतंत्र सल्लागार म्हणून त्यांच्या भूमिकेचा समावेश आहे , जिथे ते EB शी संबंधित वेदना कमी करण्याच्या उद्देशाने असलेल्या संशोधन उपक्रमांना पाठिंबा देतात.